면역 항암제 키트루다(성분명: 펨브롤리주맙)가 수술이 불가능하거나 전이성 암인 MSI-H/dMMR 대장암의 1차 치료에 단독으로 쓸 수 있게 됐다.
MSI-H는 DNA 복제 과정에서 생긴 오류를 복구하는 유전체인 MMR에 결함이 생겨 DNA 염기 서열 길이에 이상이 생긴 상태를 의미한다. 한국MSD는 항 PD-1 면역 항암제인 키트루다가 식품의약품안전처로부터 MSI-H/dMMR 대장암 1차 단독요법으로 적응증을 허가받았다고 밝혔다. 이로써 키트루다는 고빈도-현미부수체 불안정성(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR) 바이오마커가 있는 7개 고형암(자궁내막암, 위암, 소장암, 난소암, 췌장암, 담관암, 직결장암) 2차 치료제로 허가 받은데 이어 MSI-H/dMMR 있는 전이성 대장암 환자의 1차 치료제로 사용할 수 있는 유일한 면역 항암제가 됐다.
이번 적응증 확대는 키트루다의 단독요법을 항암 화학 요법 대조군(백금기반 항암 화학 요법 단독 및 병용)과 비교 평가한 3상 임상연구를 바탕으로 이루어졌다. 연구 결과, 키트루다 단독요법군의 무진행 생존기간 중앙값은 16.5개월로, 항암 화학 요법군의 8.2개월 대비 2배 이상으로 나타났다. 추적 관찰기간 24개월 차 기준으로 보면, 키트루다 단독요법군의 추정 생존기간 중앙값은 13.7개월로 나타나 항암 화학 요법군의 10.8개월 대비 유의한 개선이 확인됐다. 또 키트루다 단독요법군은 질병 진행 및 사망 위험도를 40% 감소시킨 것으로 나타났다. 해당 연구 결과는 '세계적인 권위있는 의학저널 NEJM' 에 게재됐다. 한국MSD 항암제사업부 김성필 전무는 “국내의 전이성 MSI-H/dMMR 대장암 환자의 1차 치료부터 높은 효과가 예측되는 면역 항암제 치료가 가능해졌다는 점에서 의미가 크다”며 "키트루다가 소화기암에서도 환자들의 새로운 치료의 희망이 될 수 있기를 바란다"라고 전했다. 대장암은 국내 발병 4위(2018년 기준 2만 7909건), 사망률 3위의 암이다. 초기에 발견되면 93.8%인 5년 상대생존율이 말기(원격 전이) 단계에서는 19.5%로 급감한다.